Name: Dr. Bence György, MD, PhD
Institute: Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology, Basel (CH)
Title abstract: Cone-targeted optogenetic vision restoration
Over:
Dr. Bence György, MD, PhD, is Eccellenza Assistant Professor en Groepsleider bij het Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB). Als translationeel onderzoeker behaalde Dr. György zijn MD en voltooide hij een PhD in Moleculaire Genetica aan de Semmelweis Universiteit in Hongarije, waar hij extracellulaire vesikels bestudeerde. Hij breidde zijn expertise uit tijdens een postdoctorale fellowship aan het Massachusetts General Hospital en de Harvard Medical School, waar hij gentherapie- en genbewerkingstechnieken ontwikkelde voor neurosensorische aandoeningen.
Het huidige onderzoek van Dr. György richt zich op optogenetische visueel herstel, precieze genbewerking en multicenter klinische studies ter ondersteuning van translationele programma’s. Hij is lid van verschillende adviesraden, waaronder het Zwitserse Expertcomité voor Bioveiligheid (SECB) Gene Therapy Working Group, Usher Syndrome Society, Save Sight Now Europe, en Fondation Pour l’Audition. Dr. György is auteur van talrijke publicaties in toonaangevende wetenschappelijke tijdschriften en heeft verschillende patenten op het gebied van gentherapie. Daarnaast is hij wetenschappelijk oprichter van RhyGaze AG (www.rhygaze.com), een spin-off gevestigd in Basel, gericht op het ontwikkelen van een kegelgerichte optogenetische aanpak voor visueel herstel.
Presentatie tijdens USH2025: Kegelgerichte optogenetische visueel herstel
Optogenetica heeft het potentieel om visuele functies te herstellen bij blinde patiënten, maar de huidige klinische benaderingen laten geen herstel van natuurlijke beeldverwerking door het netvlies toe en kunnen leiden tot de waarneming van vervormde beelden. We hebben een kegelgericht adeno-geassocieerd virusvector ontwikkeld die een naar rood verschoven optogenetisch kanaal tot expressie brengt, waarmee lichtresponsen worden hersteld en de netvliescircuits in menselijke retinas worden gereactiveerd. Lichtresponsen, temporele kinetiek en de piekvuurfrequenties van verschillende soorten ganglioncellen in het netvlies waren vergelijkbaar tussen optogenetisch behandelde en fysiologisch fotosensitieve menselijke retinas. Lichtniveaus die overeenkomen met een helder verlichte kamer veroorzaakten lichtresponsen. Subretinale injectie van vectoren in niet-menselijke primaten leidde tot optogenetische responsen in netvlies-ganglioncellen die vergelijkbaar waren met die in het menselijke netvlies.
Om geschikte patiënten te identificeren, voerden we een retrospectieve multicenter oogbeeldvormingsstudie uit bij patiënten met gegeneraliseerde erfelijke netvliesaandoeningen en slechtziendheid. We ontdekten dat eenenzestig procent van deze patiënten significante centrale foveale behoudenis heeft, wat wijst op kegeltjes die kunnen worden gericht met kegelgerichte optogenetica. Een aanzienlijk deel van de patiënten met het Usher-syndroom toont ook foveale behoudenis. De ontwikkelde gentherapievector is een kandidaat voor het herstellen van hoge-resolutie foveaal zicht bij blinde patiënten.
